薬物療法は、白血病を含むがんを治す、進行を抑える、または、がんによる身体症状を緩和することを目的としています。がんの薬物治療に使われる薬剤には多くの種類がありますが、白血病治療では、主に抗がん剤や分子標的薬といった種類の薬剤が使われます。どの薬剤を、どうやって使うかは白血病の種類によって異なりますが、急性白血病治療では、複数の抗がん剤をいっぺんに使う多剤併用療法という強力な治療が行われたり、慢性白血病治療では、白血病の進行を確認しながら、症状があらわれないように抗がん剤や分子標的薬を使ってコントロールしたりします。慢性骨髄性白血病では、慢性期にTKI（チロシンキナーゼ阻害薬）と呼ばれる分子標的薬で、症状をコントロールします。

放射線は細胞のDNAに傷をつけることから、がんの病巣にあてることで、がん細胞を死滅させる効果をもっています。放射線治療は、がんを治すことや症状を緩和することを目的に使われます。白血病治療では、造血幹細胞移植前に使用されることもあります。

造血幹細胞移植は、白血病を含む血液がんなどの治癒を目的として行われます。強い副作用や合併症があらわれる場合があるため、その実施に関しては、個々の患者さんの状況をよく確認し、慎重に検討します。
造血幹細胞移植では、強力な化学療法や全身への放射線照射などを移植前に行って白血病細胞を減らし、自分またはドナーの骨髄、末梢血、臍帯血から事前に採取した造血幹細胞を移植します。移植前の処置によって、患者さんの免疫のはたらきも抑えるため、移植された造血幹細胞が患者さんの骨髄で正常にはたらくことが期待できます。また、ドナーから提供された造血幹細胞を移植する同種造血幹細胞移植の場合は、移植されたドナーのリンパ球が患者さんの体内に残っている腫瘍細胞を攻撃する効果（移植片対白血病効果：GVL効果）も期待できます。患者さん自身の細胞を移植する場合を自家造血幹細胞移植、他人の細胞を移植する場合を同種造血幹細胞移植といいます。慢性骨髄性白血病の治療には、同種造血幹細胞移植が多く用いられています。